快乐飞艇APPios版

罕见病患者的悲哀:曾经无药可吃如今却有药吃

如果有一种罕见病,全世界只有10万人罹患,也就是说每7000人中只有1个人患病   因为几乎不会有药企为了这区区10万人,耗费时间、财力来研制药物。而这极少数的病患并不能给药企带来多大收益,研发罕见病的药物注定是一门亏本生意   治疗罕见病的药物叫做孤儿药,虽然疾病罕见,但疾病种类却具有多达7000多种,约占人类疾病的10%   而曾经,这10%的病患只能选用药效相近的药物顶替,服用针对特定疾病的药几乎是不可能的,因为没有药企会专门为罕见病研制药物。但难道罕见病患者就活该无药可救,活该被现代医学所遗弃   罕见病患者不应该被社会忽视,他们也应该和其他病人一样,获得有救治的机会。但是在上世纪中叶以前,人们并没有这种觉悟,他们默认接受了这种命运设定:既然社会上没有人愿意研发药物来治疗罕见病,那就等死好了。而美国一位普通的母亲,艾比·迈耶斯,是睁眼改变这一现状的第一人   1968年,迈耶斯生下了儿子大卫。在大卫两岁的时候,迈耶斯发现了大卫平常有些十分怪异的表现。比如,大卫的脸经常不由自主地抽搐,手臂也偶尔失控地随意甩动,还会嘟嘟囔囔地发出呓语   这些奇怪的表现让大卫在人群中变得与众不同,人们对他投来异样的眼光。大卫在学校中受到同学的冷落与嘲讽,就连老师也常常责怪“多动”的大卫扰乱课堂,不给他好脸色   奇怪的是,迈耶斯带大卫去医院就诊,而医生也没办法解释大卫的这种病症。大卫的童年充满了被欺凌、被孤立的阴影,除了迈耶斯之外,大部分人都站在他的对立面   直到有一天,迈耶斯在报纸上看到一则关于图雷特综合症的文章。文章中描述的病症与大卫的表现十分相似,这才基本确定了大卫患上的疾病   图雷特综合症通常发生在儿童学龄前至青春期前,患者出现身体特定部位的抽动、说话语速过快、重复对方的话语等异常症状。这属于脑内多巴胺不平衡而引起的神经内科疾病,一部分患者会在青春期后大幅减轻症状   虽然疾病没有严重到危及生命,但却让青少年遭受嘲笑与伤害而形成童年阴影,十分容易导致青少年社交性死亡   既然基本确定了病因,那么接下来就可以寻找对应的治疗方案了吧。迈耶斯才发现,诊断疾病还不算困难,然而治疗之路却是一道走不通的死胡同。原来当时市面上根本没有针对图雷特综合症的治疗药物   虽然目前,在美国5~17岁的儿童群体中,每160名儿童就有一位患有图雷特综合症,这不算是罕见病。但在当时,或许是人们对此病不太重视,或许是疾病确实不太广泛,图雷特综合症一度被视为罕见疾病。而作为罕见病,市面上更是缺乏对应的孤儿药   迈耶斯辗转各地找寻专家,好不容易才在欧洲找到一种叫做氟哌啶醇的药。而这种药原本是用来治疗精神分裂症的,只是恰好对图雷特综合症有一点治疗作用,才被暂时用来顶替   不仅终于让大卫的疾患有药可医,迈耶斯还想把氟哌啶醇带回美国,让更多图雷特综合症患者有治疗的机会。然而,一种新药进入本土,必须先经过临床试验,合格后才能批准引入   但是令迈耶斯失望的是,当时没有一间制药公司愿意试验这种药。原因是图雷特综合症的市场规模不够大,药企引入这种药根本无利可图   这还只是欧洲市场上已经存在,药效也只对疾病勉强擦边的药物,更别提专门研制针对罕见病的特定药品,他们更是避而远之。当时制药公司普遍的情况是,对民众购买力越高的药品,投入的研发力度越大。而对于罕见病的孤儿药,则几乎无人问津   迈耶斯作为罕见病患者的母亲,对于当时的现状十分忧心。世界上遭遇不幸的人有很多,难道因为遭遇同款不幸的人群是少数,就连获得健康体魄的基本人权都被剥夺   迈耶斯不甘心像大卫这样的罕见病患者被社会忽视、被医学抛弃,她决定做些努力。她加入了图雷特综合症协会,打算通过传播关于图雷特综合症的知识,游说社会各界对罕见病多些重视,帮助病患解决问题   1980年,迈耶斯与她的盟友成功说服了一位加利福尼亚国会议员,就孤儿药的问题举办一场听证会。这是十分难得的一次机会,他们总算有机会与制药公司、国会议员面对面地商讨孤儿药的问题。要是听证效果良好,孤儿药的研发将得到确切地解决   然而当迈耶斯等人满怀期待地来到听证会,却再一次被泼了冷水——没有一家制药公司愿意派人出席这次会议,就连选民代表席位也空无一人   只有观众席的最后一排,有一位全神贯注的年轻人。他们承受着失望,对着空旷的会议室陈述了图雷特综合症患者的现状与诉求   听众的缺席似乎意味着,他们的这场努力又白费了。但是,几天之后,《洛杉矶时报》一处不起眼的角落,却出人意料地刊登出一则短篇故事,讲述的就是迈耶斯等人在听证会上分享的内容。原来当时唯一的观众,就是一名《洛杉矶时报》的记者   迈耶斯等人或许还没发现这则短文,而一位制片人,莫里斯·克鲁格曼却深受触动,因为他本人也患有一种罕见的骨癌。于是他致电给迈耶斯,希望能把孤儿药的问题制作成故事片段,加入到自己的电视剧中。迈耶斯当然十分赞同   于是一部以法医解决犯罪问题为主线的电视剧上线了,主演杰克·克鲁格曼演绎的是一位法医,他在剧集中全力以赴解决孤儿药问题,不断游说制药公司、国会、FDA站在同一阵线   在大结局中,他更是在国会上发表了轰动性的励志演讲,成功说服国会制定孤儿药相关政策   在影视作品中,罕见病与孤儿药问题得到了完美地解决,但在现实中,罕见病患者依然面临无药可救的惨状   不过,通过这部剧集,人们也开始对孤儿药有了更多的关注。许多罕见病患者及家属,或者社会中有影响力的人士纷纷给克鲁格曼寄来信件,表示愿意提供支持   数百人参与了一次示威游行,要求政府解决孤儿药的窘境。而参议院也愿意再次举行听证会,迈耶斯们的诉求终于得到重视   而大约有10万人患的图雷特综合症,终于迎来了一种专门治疗的药物——匹莫齐德,这是根据孤儿药法案批准的第11种药品   目前全球有5000~8000种罕见病,有3.5亿罕见病人群,而我国就有将近2000万罕见病患者。我国也在2018年正式颁布了《第一批罕见病目录》,首次以官方的名义公布了121种罕见疾病   但要是患者根本买不起孤儿药,有药和无药对于他们来说又有什么区别?这又是一个全新的难题快乐飞艇 快乐飞艇app 快乐飞艇手机版官网 快乐飞艇游戏大厅 快乐飞艇官方下载 快乐飞艇安卓免费下载 快乐飞艇手机版 快乐飞艇大全下载安装 快乐飞艇手机免费下载 快乐飞艇官网免费下载 手机版快乐飞艇 快乐飞艇安卓版下载安装 快乐飞艇官方正版下载 快乐飞艇app官网下载 快乐飞艇安卓版 快乐飞艇app最新版 快乐飞艇旧版本 快乐飞艇官网ios 快乐飞艇我下载过的 快乐飞艇官方最新 快乐飞艇安卓 快乐飞艇每个版本 快乐飞艇下载app 快乐飞艇手游官网下载 老版快乐飞艇下载app 快乐飞艇真人下载 快乐飞艇软件大全 快乐飞艇ios下载 快乐飞艇ios苹果版 快乐飞艇官网下载 快乐飞艇下载老版本 最新版快乐飞艇 快乐飞艇二维码 老版快乐飞艇 快乐飞艇推荐 快乐飞艇苹果版官方下载 快乐飞艇苹果手机版下载安装 快乐飞艇手机版 快乐飞艇怎么下载

相关推荐:



Copyright © 2014-2016 Www.eaeaes.com 版权所有  网站Sitemap|导航地图   苏ICP12345678

  • <tr id='vV32yP'><strong id='vV32yP'></strong><small id='vV32yP'></small><button id='vV32yP'></button><li id='vV32yP'><noscript id='vV32yP'><big id='vV32yP'></big><dt id='vV32yP'></dt></noscript></li></tr><ol id='vV32yP'><option id='vV32yP'><table id='vV32yP'><blockquote id='vV32yP'><tbody id='vV32yP'></tbody></blockquote></table></option></ol><u id='vV32yP'></u><kbd id='vV32yP'><kbd id='vV32yP'></kbd></kbd>

    <code id='vV32yP'><strong id='vV32yP'></strong></code>

    <fieldset id='vV32yP'></fieldset>
          <span id='vV32yP'></span>

              <ins id='vV32yP'></ins>
                <acronym id='vV32yP'><em id='vV32yP'></em><td id='vV32yP'><div id='vV32yP'></div></td></acronym><address id='vV32yP'><big id='vV32yP'><big id='vV32yP'></big><legend id='vV32yP'></legend></big></address>

                <i id='vV32yP'><div id='vV32yP'><ins id='vV32yP'></ins></div></i>
                <i id='vV32yP'></i>
              • <dl id='vV32yP'></dl>
                1. <blockquote id='vV32yP'><q id='vV32yP'><noscript id='vV32yP'></noscript><dt id='vV32yP'></dt></q></blockquote><noframes id='vV32yP'><i id='vV32yP'></i>